来源：医药经济报，陈淑文
5月11日，国家药监局药审中心官网公示，两款“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”药物拟纳入优先审评，分别为人福药业申报的氯巴占片和石家庄四药申报的司替戊醇干混悬剂。日前，拜耳的利伐沙班干混悬剂儿童剂型上市申请正式获批。
自设立优先审评通道，将具有明显临床价值、符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格的药品纳入第一优先级别以来，儿童药研发和审评审批继续保持增长势头。
日前，国家药监局药审中心发布《关于开展我国儿童用药研发与申报相关问题问卷调查的通知》。5月9日，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），明确鼓励儿童用药品的研制和创新。
破解儿童用药难题需要监管部门、临床机构和药品生产企业通力合作，如何进一步推动儿童用药产业有序发展与持续创新？随着政策支持力度不断加大，“三孩政策”的实施，儿童药市场未来可期，也吸引着越来越多企业布局，哪些赛道更具发力前景？
加快实施儿童临床试验数据保护制度
01、国家大力支持
近年，多项政策措施陆续出台，鼓励儿童药物研发生产。《征求意见稿》提出，对儿童用药品予以优先审评审批，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。此外，鼓励申请人在提交药品上市许可申请时提交儿童剂型、规格和用法用量等的研发计划。
亚宝药业集团董事长任武贤表示，“近年来，国家相关部门高度重视儿童药的使用安全与疗效，出台了一系列政策。《征求意见稿》的发布进一步表明，国家高度重视儿童健康并以法律形式将其固定下来，对研发、生产和临床使用都指明了方向和要求。”
“这些政策的出台，对我国儿童用药的研发和申报起到了积极的促进作用。”达因药业集团总裁杨杰告诉记者，国家药监局药品审评中心出台的一系列儿童用药相关的技术指导原则，涉及临床、药理、药学等各个方面，明确了儿童药研发的思路和重点，既为企业提供了积极的指导，又提升了儿童用药研发申报的质量和效率。
02、研究困境待解
值得关注的是，儿童临床研究困境是全球性难题。一方面，儿童用药说明书信息需要科学研究证据提供支持；另一方面，儿童参与的试验存在入组困难和执行困难等方面的局限。有企业负责人认为，“儿童临床研究是当下制约我国儿童用药发展的瓶颈。
儿童临床试验实施难度大、周期长、风险高，没有数据保护制度，通过开展临床试验上市的儿童用药品可能很快就会被仿制，影响企业的积极性。2018年发布的《药品试验数据保护实施办法（暂行）（征求意见稿）》尚未实施，其中涉及儿童专用药数据保护方面的内容，但儿童专用药的定义、哪些数据属于保护范围等没有明确规定。”对此，不少企业建议加快儿童临床试验数据保护制度的落地实施。
在任武贤看来，“现在针对成人药物改成儿童剂量还没有临床指导原则，尤其企业在将成人药物剂量改成不同年龄段的儿童剂量时遇到了很多困惑。一方面，如何计算儿童药的剂量，是按0~1岁、1~3岁、3~5岁、5~7岁及以上的年龄换算，还是按体重？另一方面，希望儿童药临床指导原则尽快出台。相信新法实施后，将有更多配套政策出台。”
此外，目前儿童用药在采购、定价层面缺乏相应的有效鼓励政策，政策的连贯性、系统性及精准性有待完善，对儿童用药的特殊性考虑不足。杨杰表示，“需进一步完善儿童用药在招采、市场准入和价格等方面的政策，充分考虑儿童用药的特殊性及儿童用药的短缺现状，解决儿童用药‘最后一公里’的问题。”
病谱变迁、罕见病和肿瘤药、高端制剂
01、当前研发难点
在国家政策的大力驱动下，近年儿童用药市场迸发出前所未有的生机。据第七次全国人口普查数据，我国0~14岁人口为25338万人，占总人口数的17.95%，较2010年上升1.35个百分点。米内网数据显示，目前我国儿童用药约占整个医药行业的5%，市场远未饱和，未来空间广阔。但儿童专用药依然长期处于生产厂家少、品种少、适宜剂型少的局面。
在市场潜力的吸引下，越来越多企业加大布局儿童药研发。近日，亚宝药业与印度鲁宾制药公司宣布将就中国区儿科产品展开深入合作，亚宝药业将引进多种儿科产品。百济神州宣布，注射用贝林妥欧单抗获得国家药监局批准，用于治疗儿童复发或难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。
不过，在业界看来，儿童用药依然面临品种少、剂型不适宜、规格不合理、剂量灵活性差、超说明书用药现象严重等问题。目前虽然儿童用药的鼓励政策较多，越来越多企业关注和布局，但需求远未得到满足，很多领域都值得关注。
02、三大潜力赛道：哪些赛道领域更有发力前景？
任武贤指出，“对企业来说，要不断研究更多的适合儿童的药物剂型。例如将片剂、胶囊改成颗粒剂、口服液，外用制剂也是未来的发展方向。现在国内儿童药大多集中在上呼吸道感染、消化系统领域，下一步儿童药的研发方向应该是全方位的，例如罕见病药的研发等。”
可从以下三方面布局：
一是疾病谱变迁。
我国儿童前三位高发疾病为：呼吸系统疾病、消化系统疾病和新生儿疾病，但血液疾病、免疫疾病、内分泌疾病和神经系统疾病近几年有逐渐高发的趋势。
目前，国内儿童药整体处于初级阶段，以儿童常见病用药为主。但随着疾病谱变迁，儿童药市场结构调整，以神经系统用药等为代表的高端用药将扩大整体市场容量。
二是罕见病和儿童肿瘤药。
三是符合儿童临床用药需求的高端制剂。未来，缓控释制剂或者特殊给药途径（如经皮给药、经肺给药、口溶膜等）将成为研发热点。另外，适宜不同生长发育阶段儿童的个性化给药，也将是未来热点。比如：开发儿童适宜剂型、改善口感，改善儿童用药依从性；设置科学合理的规格、开发合适的给药器具，保证儿童用药的剂量准确性和灵活性，改善用药安全。对于口服制剂，矫掩味技术和口感评价方法值得关注。
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