来源：识林
美国 FDA 于 9 月 29 日发布了一份指南草案，旨在阐明其本身在决定是否批准新药时如何评价新药的获益和风险。指南还描述了企业如何在其申请中提供获益和风险信息以增加批准的机会。
指南还涉及申办人如何收集患者体验数据以指导获益/风险评价。这个是根据 2017 年处方药使用者付费法案（PDUFA VI）以及《21 世纪医药法案》的承诺制定的。
根据《联邦公报》关于指南草案的公告，“指南的目的是让药物申办人和其他利益相关者更清楚地了解有关药物获益、风险和风险管理选项的考虑如何影响 FDA 关于根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCA）提交的新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的某些上市前和上市后监管决定的。”
FDA 使用以下四个因素来评价拟议新药的获益和风险：
将要使用该药的治疗背景，包括该药物所建议的适应症的性质和严重程度。“在有必要确定与药物相关的严重风险是否被其证明的获益所抵消的情况下，治疗背景尤为重要；”FDA 还将考虑拟议的适应症是否具有预防性，以及目前可用的药物是否满足了患者的需求。
在上市前申请中提交的证据，或在上市后环境中产生的证据，可指导 FDA 对药物获益和风险的理解。临床和非临床数据以及患者体验数据、安全性报告和流行病学数据等都是 FDA 会考虑的来源。
药物获益和风险的不确定性。在这里，FDA 承认“在监管决策时可用的证据体中存在一些不确定性是不可避免的。”
监管选项，例如需要额外的临床研究或产品质量信息，或上市后行动（例如观察性研究），FDA 可以使用这些选项来减少不确定性和管理风险。
这些因素被纳入新药审评的获益-风险框架。FDA 使用这个框架是一种结构化的方式，在审评 NDA 和 BLA 期间捕获定性信息，以支持他们进行获益风险评价的决策。获益-风险网格（见下图）用来评价证据和不确定性，以供审评员分析病症、确定当前治疗选项以及拟议疗法的获益和风险（风险管理）。对于每个维度，网格都为审评提供了概述得出的结论和这些结论的理由的空间。最后，审评员总结有关获益-风险平衡的结论。
(注：所有图片均来源网络，如有侵权请联系删除，文章版权归原作者所有）
