槐杞黄颗粒——小儿哮喘中成药的真实世界研究,是复杂大数据更是4年坚守……
发布日期:2019-07-25

        为提高我国儿童哮喘与变态反应性疾病的诊疗水平,第二十八届全国儿童哮喘与变态反应疾病论坛于2019年4月19日—21日举行, 会议由首都儿科研究所/附属儿童医院、北京联众过敏与哮喘健康促进中心联合举办。会议上,首都儿科研究所哮喘防治中心主任医师、教授、研究员、博士生导师陈育智现场致辞,首都儿科研究所研究员、中国协和医科大学儿科学博士刘传合,对于“槐杞黄颗粒治疗儿童支气管哮喘有效性的真实世界研究”作出报告。

首都儿科研究所哮喘防治中心主任医师
教授、研究员、博士生导师陈育智现场致辞

 

首都儿科研究所研究员
中国协和医科大学儿科学博士刘传合作出报告

        2015年9月,“槐杞黄颗粒治疗儿童支气管哮喘有效性的真实世界研究”由首都儿科研究所附属儿童医院牵头开展,岐黄CRO承接委托,负责研究设计、伦理申报、培训、质量控制、数据管理、统计分析等工作。
        2016年1月,多中心临床研究正式启动,截至2018年6月底,首都儿科研究所附属儿童医院、第四军医大学西京医院、天津医科大学第二医院等21家三甲医院共同完成对2698例有效病例的临床观察。

探索中西医结合治疗小儿哮喘新路径
        小儿哮喘是儿科常见病、多发病,是以炎症为病理基础,气道高反应性、可逆性气流受阻为特征的呼吸系统疾病。近年来,小儿哮喘发病率呈上升趋势,防治哮喘的药物愈来愈多,但其患病率和病死率并无显著下降。
        一方面,国际公认的哮喘治疗 GINA 方案,部分药品由于医疗设计成本较高,患儿家庭因长期治疗经济负担较大。另一方面,中医对哮喘的认识具有悠久的历史,积累了丰富的防治经验,中医药具备多途径、多靶点的整体诊疗优势,能够达到标本兼治。
        槐杞黄颗粒由启东盖天力药业有限公司生产,主要成分为槐耳清膏、枸杞子、黄精,三药结合益气滋阴,适用于气阴两虚引起的儿童体质虚弱。本次“槐杞黄颗粒治疗儿童支气管哮喘的真实世界研究”,结合中、西医学科最新认识,评价槐杞黄颗粒的有效性,探索一条中西医结合治疗儿童支气管哮喘的新路径。这会为医生治疗带来更多医疗支持,更可以为患儿家庭带来更多的医疗选择。


“儿童用药真实世界研究”困难重重         

      

         真实世界研究(Real World Study,RWS)起源于实用性临床试验,属于药物流行病学范畴 ,需要在较大样本量的基础上,根据患者的实际病情和意愿,非随机选择治疗措施,并开展长期评价,以进一步评价上市后药品或临床干预措施的有效性和安全性。
         毫无疑问,通过真实世界医疗大数据分析,能更好地发挥其应有的价值, 为临床医疗管理、 医保支付决策以及政府卫生政策制定提供支持,促进决策机制从行政决策向专家决策、 证据决策转化。但是,巨大、复杂的数据背后,是对能力、专业更高的要求,尤其是面对儿童这一特殊群体。针对于儿童用药的特殊性,和真实世界研究中复杂的数据研究统计,两者结合,更充满了无数的挑战性。
         尽管近年来儿童药物临床试验取得突破性进展,但是与成人相比依旧面临着更为广泛的难题。儿童用药的临床研究难度大、儿童专用剂型、规格缺乏等原因,也是导致儿童用药缺乏的重要因素。由于儿童的生理状况和对药物代谢过程与成人不同,因此,儿童用药研究具有很强的特殊性,应由具备儿童工作经验的研究者更加精心设计。

突围而出,从医学设计开始
        通过充分的项目评估,岐黄CRO确立了本次研究的目的——评估槐杞黄颗粒治疗儿童哮喘的有效性,兼顾观察槐杞黄颗粒对患儿反复呼吸道感染以及其他过敏性呼吸道疾病的影响,探索槐杞黄颗粒治疗儿童哮喘的适用人群,并为进一步改进槐杞黄颗粒临床用药指南提供数据支持。结合儿童这一特殊群体,以及岐黄CRO在多年中医药临床研究中积累的丰富经验,确立了整个医学设计中所具备的前瞻观察性和开放性。
       21家多中心临床研究,全部由一线专家带领,多次开展专家咨询会,讨论并制定方案,保证进程稳步推进。主要目标数据包括:哮喘发作的频率、严重程度和重症发作的频率,依据2698例入组数据,采用观察性研究设计,对真实医疗条件下哮喘患儿的诊治过程和随访数据进行收集,整个项目中,参与人员在保证质量的同时,力求稳步推进。
       项目跨度4年,涉及数据繁多,对CRO来讲也是一个不小的考验。本次研究依据的主要目标数据,是在单因素分析基础上,采用多因素分析模型进行参数估计,并进行多因素分析。在研究中,对于观察人群有严格的标准要求和筛选机制,通过一线专家的参与,不仅为项目带来了强有力的技术支持,更着力打造严格的质控体系,力求从细节求品质,保证临床研究的高质量完成。岐黄CRO不仅从技术上给予专业的支持,也从细节上提供更加个性化的服务。

尾声——
       中医药学是中国古代科学的瑰宝,也是打开中华文明宝库的钥匙,深入研究和科学总结中医药学对丰富世界医学事业、推进生命科学研究具有积极意义。
       岐黄CRO作为国内第一家中医药、民族药临床研究中心,一直坚持贯彻发扬中医药文化的重任,以申办者需求为导向,竭力提供高质量、高水平、高效率的医药临床研究服务。